ويستهدف العلاج، المعروف باسم CTX310، بروتين ANGPTL3 في خلايا الكبد، بهدف إحداث تغيير جيني دائم يحاكي طفرة طبيعية مرتبطة بانخفاض مستويات الكوليسترول والدهون الثلاثية.

وشملت المرحلة الأولى من التجربة 15 شخصاً يعانون اضطرابات شديدة في مستويات الكوليسترول أو الدهون الثلاثية، حيث تلقوا جرعة واحدة من العلاج عبر الوريد.

وأظهرت النتائج لدى المشاركين الأربعة الذين تلقوا أعلى جرعة انخفاضاً متوسطه 78.6% في مستويات بروتين ANGPTL3، و52.5% في الكوليسترول الضار، و47.8% في الدهون الثلاثية.

وقال الباحثون إن النتائج تعزز إمكانية تطوير علاج يُعطى لمرة واحدة لخفض مستويات الدهون بصورة مستدامة، لكنهم شددوا على ضرورة إجراء تجارب أكبر وعلى مدى أطول لتقييم فعاليته وسلامته، نظراً إلى المخاطر المحتملة المرتبطة بتحرير الجينات.