تمت الموافقة على أول علاج جيني قائم على تقنية "كريسبر" في العالم، من قبل هيئات تنظيم الأدوية في بريطانيا في 16 نوفمبر/ تشرين الثاني، وبأمريكا في 8 ديسمبر/ كانون الأول، وهو يعالج مرض الخلايا المنجلية و"الثلاسيميا بيتا، وهي اضطرابات وراثية تؤثر على خلايا الدم الحمراء.

ويتميز الهيموغلوبين الموجود في خلايا الدم الحمراء، بأنه يحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، وتؤدي الأخطاء في جيناته إلى تكوين خلايا دم حمراء هشة تسبب نقص الأكسجين في الجسم، وهي حالة تعرف باسم "فقر الدم"، كما يعاني المرضى المصابين بمرض الخلايا المنجلية من الالتهابات والألم الشديد، عندما تشكل الخلايا المنجلية جلطات وتعيق تدفق الدم، بينما يجب على المرضى المصابين بـ"الثلاسيميا بيتا" أن يحصلوا على نقل دم كل 3 إلى 4 أسابيع.

ويعمل العلاج الجيني المعتمد حديثا، والمسمى "CASGEVY"، على تصحيح جينات الهيموغلوبين المعيبة في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المريض، لكي تتمكن من إنتاج الهيموغلوبين بشكل فعّال، إذ يتم جمع الخلايا الجذعية للمريض من نخاع العظم، وتحريرها في المختبر، ومن ثم غرسها مرة أخرى في المريض.